1月１７−１８日に米国がん学会のがん臨床試験・臨床研究に関する会合に招待され、参加してきました。この会合は、新規抗がん剤の開発に関して、どのような点に配慮すべきか、学会としてどんな取り組みを優先して支援していくかを議論する場でした。学会が、単に学術的な研究内容を議論する場ではなく、学術的な成果を社会に還元するために何ができるのかを考えていることが新鮮でもあり、日米の差の根源の一因を垣間見た気がしました。

　この2日間の会合で最も強く印象に残っているのが、「コンセンサスに基づく医療(Consensus-based medicine)」と「エビデンスに基づく医療(Evidence-based medicine)」の使い分けです。日本では、新しい治療法Aと旧来の治療法Bを多数の患者で比較検討した結果、治療法Aがより有効であると統計学的に十分な差が認められると、治療法Aこそ「エビデンスに基づいた治療法である」という言い方がされます。すなわち統計学的な観点が最重要視され、治療法の優劣が決められて、これこそエビデンスであると称されます。しかし、米国では、これは「エビデンスに基づく医療」ではなく、「コンセンサスに基づく医療」という概念に置き換わりつつあります。

　治療法Aを受けた１０００人の集団と治療法Bを受けた１０００人の集団を比較しても、結局、人間をひとまとめにしてコンセンサスを取っているだけという考えです。統計学的な解析を否定するわけではありませんが、統計学的な手法にいろいろな分子生物学的・遺伝学的な方法を組み合わせることが不可欠です。今は「それぞれの患者さんのがんの個性」を評価して薬剤をより有効に使うことが「エビデンスに基づく医療」なのです。

　わかりやすい例をあげると、ハーセプチンはHERという分子がたくさん作られている乳がんや胃がんに処方する、あるいは、イレッサをEGFRと呼ばれる遺伝子に異常がある肺がん患者さんに処方するといったケースです。グリベックが慢性骨髄性白血病に非常に有効であるのも、この病気に特別に起こっている染色体の異常が白血病の原因となっており、これを上手に標的として攻撃するからです。上記の3種類の薬剤を、乳がん、肺がん、白血病という大きな診断枠でくくって治療薬として用いても、有効な患者さんの割合は非常に低くなってしまいます。がんの原因となっているエビデンスをもとに薬剤を選択的に利用し、より確実に必要な患者さんに必要な薬を提供することこそ「エビデンスに基づく医療」ではないでしょうか？

　今後は、薬剤の有効性が検証される過程において、単にその治療法を受けた集団とそうでない集団を比較して、治療効果に統計学的な差があるかどうかを調べるだけでなく、それぞれの薬剤が働く仕組みを考えた患者さんの絞り込みが非常に大切になってくると思われます。新しい治療薬には、それらがどんなタイプ【性質】のがんに有効なのかを判定できる診断法も併せて求められるようになるでしょう。

　研究の進歩によって、少しでも確実性を増し、副作用を回避できるような医療が着実に進みつつあります。日本が世界の流れに取り残されないようにしたいものです。